Professionisti coinvolti nella valutazione, pianificazione, conduzione e pubblicazione della ricerca: ricercatori di tutte le professioni sanitarie, componenti di comitati etici, industria farmaceutica e tecnologica, editori

Obiettivo Nazionale ECM

Obiettivo generale

Migliorare qualità metodologica, etica, integrità e rilevanza della ricerca diagnostica, eziologica e prognostica

Obiettivi specifici

• Conoscere gli studi osservazionali da utilizzare per la ricerca diagnostica, eziologica e prognostica
• Identificare i principali bias negli studi osservazionali e predisporre strumenti per la loro prevenzione
• Conoscere i criteri di qualità della ricerca diagnostica, eziologica e prognostica
• Apprendere metodologie di pianificazione, conduzione e analisi degli studi osservazionali
• Utilizzare STARD Statement per migliorare il reporting degli studi di accuratezza diagnostica
• Utilizzare lo STROBE Statement per migliorare il reporting degli studi di eziologia e di prognosi
   

Si precisa che il corso tratta i principi generali di analisi statistica, ma non prevede alcun approfondimento sui test statistici, obiettivo che esula dagli obiettivi didattici. Di conseguenza, ai professionisti già esperti di statistica sanitaria il corso permette di acquisire esclusivamente conoscenze sugli aspetti di pianificazione, conduzione e reporting degli studi.

L’analisi della ricerca pubblicata dimostra inequivocabilmente che la Evidence-based Medicine è prevalentemente Evidence-based Therapy: infatti la maggior parte delle evidenze di buona qualità metodologica riguardano l’efficacia dei trattamenti, in particolare quelli farmacologici. Ad esempio, oltre l’80% degli articoli selezionati dalle pubblicazioni secondarie (ACP J Club, Evidence-based Medicine, etc), sono studi terapeutici e la quasi totalità delle Cochrane Reviews sintetizzano l’efficacia degli interventi sanitari. Questa “asimmetria informativa”, conseguente al bias di  commissionamento della ricerca, mantiene grigie tre aree fondamentali della ricerca clinica - che utilizzano studi osservazionali  - dove mancano adeguate evidenze per supportare numerose aree dell’assistenza sanitaria:

• la scarsa qualità metodologica della ricerca sull’accuratezza diagnostica condiziona notevolmente la non-governance delle tecnologie diagnostiche, spesso prepotentemente immesse sul mercato senza adeguate evidenze;
• l’ipotrofia della ricerca eziologica lascia aperti molti interrogativi sulla reale innocuità di numerosi fattori di rischio ambientali, oltre che sulla sicurezza delle tecnologie sanitarie, farmaci inclusi;
• lo scarso sviluppo della ricerca prognostica non permette di conoscere adeguatamente la storia naturale delle malattie e la potenza dei fattori prognostici, indispensabili per valutare l’appropriatezza degli interventi sanitari e pianificare l’assistenza.

Poiché gli investimenti destinati alla ricerca devono tradursi nel massimo beneficio per la salute delle popolazioni, GIMBE ha sviluppato il Clinical Research Core-Curriculum con l’obiettivo di trasferire metodi e strumenti per migliorare continuamente qualità metodologica, etica, integrità e valore sociale della ricerca clinica.

GIORNO 1 |
09.00 - 09.45 | Gli studi osservazionali

• Classificazione degli studi osservazionali
• Ipotrofia e limitata qualità metodologica della ricerca diagnostica, eziologica e prognostica
• Disegni osservazionali descrittivi: potenzialità e limiti

09.45 - 10.30 | La ricerca eziologica

• Identificazione della responsabilità eziologica di un fattore di rischio di malattia
• Architettura della ricerca eziologica: studi caso-controllo, studi di coorte con coorte parallela e loro varianti

10.30 - 11.15 | Lo studio caso-controllo

• Disegno e principali bias
• Vantaggi e svantaggi
• Metodologie di pianificazione e di conduzione
• Varianti di caso controllo
• Analisi dei dati
• Calcolo delle misure di associazione (odds ratio)

11.15 - 11.45 | Pausa
 

11.45 - 13.30 | Lo studio di coorte con coorte parallela

• Disegno e principali bias
• Vantaggi e svantaggi
• Metodologie di pianificazione e di conduzione
• Varianti di coorte con coorte parallela
• Analisi dei dati
• Calcolo delle misure di associazione (rischio relativo)

13.30 - 14.30 | Pausa
 

14.30 - 15.30 | Rigore, trasparenza ed accessibilità della ricerca

• Criteri di qualità degli studi eziologici
• Reporting: lo STROBE Statement

15.30 - 17.30 | Esecuzione diretta da parte di tutti i partecipanti di attività pratiche

• STROBE Statement: valutazione del reporting di uno studio caso controllo
• Clinical research project

17.30 - 18.00 | Valutazione dell’apprendimento

• Prova pratica e discussione dei risultati

GIORNO 2 |
09.00 - 10.00 | La ricerca diagnostica

• Valutare l’accuratezza di un test diagnostico
• Architettura della ricerca diagnostica: fase I, II, III, IV
• L’uso dei trial controllati e randomizzati per valutare l’efficacia dei test diagnostici sugli esiti assistenziali

10.00 - 11.15 | Lo studio cross-sectional (I)

• Disegno e principali bias
• Metodologie di pianificazione e conduzione
• Analisi dei dati

11.15 - 11.45 | Pausa
 

11.45 - 13.30 | Lo studio cross-sectional (II)

• Calcolo delle misure di accuratezza: sensibilità e specificità, valori predittivi, likelihood ratio
• Nomogramma di Fagan: probabilità diagnostica pre-test e post-test
• Curve ROC
• Ripetibilità intra ed inter esaminatore

13.30 - 14.30 | Pausa
 

14.30 - 15.30 | Rigore, trasparenza ed accessibilità della ricerca

• Il reporting degli studi di accuratezza diagnostica: lo STARD Statement

15.30 - 17.30 | Esecuzione diretta da parte di tutti i partecipanti di attività pratiche

• STARD Statement: valutazione del reporting di uno studio cross sectional
• Clinical research project

17.30 - 18.00 | Valutazione dell’apprendimento

• Prova pratica e discussione dei risultati

GIORNO 3 |
09.00 - 10.00 | La ricerca prognostica (I)

• Valutare la storia naturale della malattia e la potenza dei fattori prognostici
• Architettura della ricerca prognostica: studi di coorte prospettici e retrospettivi

10.00 - 11.15 | Gli studi di coorte a coorte singola

• Disegno e principali bias
• Altri disegni di studio
• Metodologie di pianificazione e di conduzione
• Analisi dei dati
• Criteri di qualità degli studi prognostici

11.15 - 11.45 | Pausa
 

11.45 - 12.45 | La ricerca prognostica (II)

• Fasi della ricerca prognostica: sviluppo del modello prognostico, studi di validazione, studi di impatto

12.45 - 13.30 | La ricerca osservazionale

• Aspetti etici e normativa

13.30 - 14.30 | Pausa

14.30 - 15.30 | Rigore, trasparenza ed accessibilità della ricerca

• Il reporting degli studi di prognosi (modelli predittivi): il TRIPOD Statement

15.30 - 17.30 | Esecuzione diretta da parte di tutti i partecipanti di attività pratiche

• TRIPOD Statement: valutazione del reporting di uno studio di prognosi (modello predittivo)
• Clinical research project

17.30 - 18.00 | Valutazione dell’apprendimento

• Prova pratica e discussione dei risultati

• Serie di relazioni su tema preordinato
• Dimostrazioni tecniche senza esecuzione diretta da parte dei partecipanti
• Lavoro a piccoli gruppi su problemi e casi clinici con produzione di rapporto finale da discutere con esperto
• Esecuzione diretta da parte di tutti i partecipanti di attività pratiche o tecniche

• Produzione/elaborazione di un documento