Professionisti coinvolti nella valutazione, pianificazione, conduzione e pubblicazione della ricerca: ricercatori di tutte le professioni sanitarie, componenti di comitati etici, industria farmaceutica e tecnologica, editori

Obiettivo Nazionale ECM

Obiettivo generale

Migliorare qualità metodologica, etica, integrità e rilevanza della ricerca diagnostica, eziologica e prognostica

Obiettivi specifici

• Classificare gli studi osservazionali e selezionare quali utilizzare per la ricerca diagnostica, eziologica e prognostica
• Identificare le principali fonti di bias negli studi osservazionali e predisporre adeguati strumenti per la loro prevenzione
• Studi di accuratezza diagnostica, ricerca eziologica e studi prognostici
  • Conoscere le determinanti della qualità e gli strumenti di valutazione
  • Apprendere metodologie e strumenti per la pianificazione, conduzione e analisi
• Utilizzare lo STARD Statement per migliorare il reporting degli studi di accuratezza diagnostica
• Utilizzare lo STROBE Statement per migliorare il reporting degli studi di eziologia e di prognosi

Si precisa che il corso tratta i principi generali di analisi statistica, ma non prevede alcun approfondimento sui test statistici, obiettivo che esula dagli obiettivi didattici. Di conseguenza, ai professionisti già esperti di statistica sanitaria il corso permette di acquisire esclusivamente conoscenze sugli aspetti di pianificazione, conduzione e reporting degli studi.

L’analisi della ricerca pubblicata dimostra inequivocabilmente che la Evidence-based Medicine è prevalentemente Evidence-based Therapy: infatti la maggior parte delle evidenze di buona qualità metodologica riguardano l’efficacia dei trattamenti, in particolare quelli farmacologici. Ad esempio, oltre l’80% degli articoli selezionati dalle pubblicazioni secondarie (ACP J Club, Evidence-based Medicine, etc), sono studi terapeutici e la quasi totalità delle Cochrane Reviews sintetizzano l’efficacia degli interventi sanitari. Questa “asimmetria informativa”, conseguente al bias di  commissionamento della ricerca, mantiene grigie tre aree fondamentali della ricerca clinica - che utilizzano studi osservazionali  - dove mancano adeguate evidenze per supportare numerose aree dell’assistenza sanitaria:

• la scarsa qualità metodologica della ricerca sull’accuratezza diagnostica condiziona notevolmente la non-governance delle tecnologie diagnostiche, spesso prepotentemente immesse sul mercato senza adeguate evidenze;
• l’ipotrofia della ricerca eziologica lascia aperti molti interrogativi sulla reale innocuità di numerosi fattori di rischio ambientali, oltre che sulla sicurezza delle tecnologie sanitarie, farmaci inclusi;
• lo scarso sviluppo della ricerca prognostica non permette di conoscere adeguatamente la storia naturale delle malattie e la potenza dei fattori prognostici, indispensabili per valutare l’appropriatezza degli interventi sanitari e pianificare l’assistenza.

Poiché gli investimenti destinati alla ricerca devono tradursi nel massimo beneficio per la salute delle popolazioni, GIMBE ha sviluppato il Clinical Research Core-Curriculum con l’obiettivo di trasferire metodi e strumenti per migliorare continuamente qualità metodologica, etica, integrità e valore sociale della ricerca clinica.

Gli Studi Osservazionali

• Classificazione degli studi osservazionali
• Disegno e principali bias di: studi di coorte, studi caso-controllo, studi trasversali
• Aspetti etici della ricerca osservazionale
• Ipotrofia e limitata qualità metodologica della ricerca diagnostica, eziologica e prognostica

La Ricerca Diagnostica

• Obiettivo: valutare l’accuratezza di un test diagnostico
• Architettura della ricerca diagnostica: fase I, II, III, IV
• L’uso dei trial controllati e randomizzati per valutare l’efficacia dei test diagnostici sugli esiti assistenziali
• Lo studio cross-sectional
  • Disegno e principali bias
  • Metodologie di pianificazione e conduzione
  • Analisi dei dati
  • Calcolo delle misure di accuratezza: sensibilità e specificità, valori predittivi, likelihood ratio
  • La curva ROC
• Strumenti per valutare la qualità degli studi di accuratezza diagnostica: il QUADAS (Quality Assessment of Diagnostic Accuracy Studies)
• Il reporting degli studi di accuratezza diagnostica: lo STARD Statement

La Ricerca Eziologica

• Obiettivo: identificare la responsabilità eziologica di un fattore di rischio di malattia
• Architettura della ricerca eziologica
  • Studi descrittivi: case report, case series
  • Studi analitici: studi di coorte con coorte parallela, studi caso-controllo tradizionali e nested
• Studi di coorte e studi caso controllo: disegno e principali bias, vantaggi e svantaggi, metodologie di pianificazione e di conduzione, analisi dei dati e calcolo delle misure di associazione (rischio relativo, odds-ratio)
• Criteri di qualità degli studi eziologici
• Reporting: lo STROBE Statement

La Ricerca Prognostica

• Obiettivo: valutare la storia naturale della malattia e la potenza dei fattori prognostici
• Architettura della ricerca prognostica: studi di coorte prospettici e retrospettivi
• Fasi della ricerca prognostica: sviluppo del modello prognostico, studi di validazione, studi di impatto
• Studi di coorte: disegno e principali bias, metodologie di pianificazione e di conduzione, analisi dei dati
• Criteri di qualità degli studi prognostici
• Reporting osservazionali: lo STROBE Statement

• Lezioni magistrali
• Dimostrazioni tecniche senza esecuzione diretta da parte dei partecipanti
• Presentazione di problemi o di casi clinici in seduta plenaria (non a piccoli a gruppi)
• Lavoro a piccoli gruppi su problemi e casi clinici con produzione di rapporto finale da discutere con esperto
• Esecuzione diretta da parte di tutti i partecipanti di attività pratiche o tecniche

La valutazione dell’apprendimento viene effettuata con prove pratiche